Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Применение исследования:
Донидалорсен АФИ — антисмысловой олигонуклеотид (АСО), исследуемый для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) и связанных с ним воспалительных заболеваний. Его изучают в контексте РНК-таргетной терапии, направленной на снижение экспрессииплазменный прекалликреин(мРНК KLKB1). Исследователи используют Донидалорсен для изучения механизмов подавления активности генов, дозозависимой фармакокинетики и долгосрочного контроля воспаления, опосредованного брадикинином.

Функция:
Донидалорсен действует путем избирательного связывания сКЛКБ1мРНК, снижающая выработку плазменного прекалликреина — ключевого фермента калликреин-кининовой системы, ответственного за развитие отека и воспаления при НАО. Снижая уровень калликреина, Донидалорсен способствует предотвращению приступов НАО и уменьшает тяжесть заболевания. В качестве активного действующего вещества (АФИ) он служит основным терапевтическим компонентом при разработке длительно действующих подкожных препаратов для лечения НАО.