Фитусиран

Фитусиран (API)

Применение исследования:
Фитусиран АФИ – это синтетическая малая интерферирующая РНК (siRNA), исследуемая преимущественно в области гемофилии и нарушений свёртываемости крови. Его действие направлено наантитромбин (AT или SERPINC1)Ген в печени, снижающий выработку антитромбина. Исследователи используют Фитусиран для изучения механизмов РНК-интерференции (РНКi), подавления активности генов, специфичных для печени, и новых терапевтических стратегий для восстановления баланса свёртываемости крови у пациентов с гемофилией А и В, как с ингибиторами, так и без них.

Функция:
Действие фитусирана основано на подавлении экспрессии антитромбина, естественного антикоагулянта, тем самым увеличивая выработку тромбина и способствуя образованию сгустка. Этот механизм позволяет использовать профилактический подход к лечению для снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией. В качестве активного вещества фитусиран служит активным ингредиентом в длительно действующих подкожных препаратах, направленных на улучшение качества жизни и снижение нагрузки на лечение при нарушениях свертываемости крови.