Гивосиран

Гивосиран (API)

Применение исследования:
Гивосиран АФИ – это синтетическая малая интерферирующая РНК (siRNA), изучаемая для лечения острой печеночной порфирии (ОГП). Он специфически воздействует наАЛАС1Ген (синтаза аминолевулиновой кислоты 1), участвующий в пути биосинтеза гема. Исследователи используют Гивосиран для изучения терапии на основе РНК-интерференции (РНКi), подавления активности генов, направленных на печень, а также модуляции метаболических путей, участвующих в порфирии и связанных с ней генетических заболеваниях.

Функция:
Гивосиран действует, снижая экспрессиюАЛАС1в гепатоцитах, тем самым снижая накопление токсичных промежуточных продуктов гема, таких как АЛК (аминолевулиновая кислота) и ПБГ (порфобилиноген). Это способствует предотвращению нейровисцеральных атак, связанных с острой печеночной порфирией. Гивосиран, являясь активным фармацевтическим компонентом, используется в терапевтических препаратах на основе РНК-интерференции, предназначенных для длительного контроля АГП при подкожном введении.