Инклисиран натрия

Инклисиран натрия (API)

Применение исследования:
Активный фармацевтический ингредиент (АФИ) Инклисиран натрия изучается преимущественно в области РНК-интерференции (РНКi) и сердечно-сосудистой терапии. Будучи двухцепочечной siRNA, воздействующей на ген PCSK9, он используется в доклинических и клинических исследованиях для оценки долгодействующих стратегий подавления активности генов для снижения уровня ЛПНП (холестерина липопротеинов низкой плотности). Он также служит модельным соединением для исследования систем доставки siRNA, стабильности и РНК-терапии, направленной на печень.

Функция:
Инклисиран натрия, активный ингредиент препарата, подавляет ген PCSK9 в гепатоцитах, что приводит к снижению продукции белка PCSK9. Это приводит к усилению рециркуляции рецепторов ЛПНП и более эффективному выведению холестерина ЛПНП из крови. Его длительно действующее вещество, снижающее уровень холестерина, способствует его применению при лечении гиперхолестеринемии и снижению риска сердечно-сосудистых заболеваний. В качестве активного ингредиента он является основным действующим компонентом лекарственных форм на основе Инклисирана.