Олигонуклеотидные API
-
Инклисиран натрия
Активный фармацевтический ингредиент (АФИ) Инклисиран натрия изучается преимущественно в области РНК-интерференции (РНКi) и сердечно-сосудистой терапии. Будучи двухцепочечной siRNA, воздействующей на ген PCSK9, он используется в доклинических и клинических исследованиях для оценки долгодействующих стратегий подавления активности генов для снижения уровня ЛПНП (холестерина липопротеинов низкой плотности). Он также служит модельным соединением для исследования систем доставки siRNA, стабильности и РНК-терапии, направленной на печень.
-
Донидалорсен
Донидалорсен АФИ — антисмысловой олигонуклеотид (АСО), исследуемый для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) и связанных с ним воспалительных заболеваний. Его изучают в контексте РНК-таргетной терапии, направленной на снижение экспрессииплазменный прекалликреин(мРНК KLKB1). Исследователи используют Донидалорсен для изучения механизмов подавления активности генов, дозозависимой фармакокинетики и долгосрочного контроля воспаления, опосредованного брадикинином.
-
Фитусиран
Фитусиран АФИ – это синтетическая малая интерферирующая РНК (siRNA), исследуемая преимущественно в области гемофилии и нарушений свёртываемости крови. Его действие направлено наантитромбин (AT или SERPINC1)Ген в печени, снижающий выработку антитромбина. Исследователи используют Фитусиран для изучения механизмов РНК-интерференции (РНКi), подавления активности генов, специфичных для печени, и новых терапевтических стратегий для восстановления баланса свёртываемости крови у пациентов с гемофилией А и В, как с ингибиторами, так и без них.
-
Гивосиран
Гивосиран АФИ – это синтетическая малая интерферирующая РНК (siRNA), изучаемая для лечения острой печеночной порфирии (ОГП). Он специфически воздействует наАЛАС1Ген (синтаза аминолевулиновой кислоты 1), участвующий в пути биосинтеза гема. Исследователи используют Гивосиран для изучения терапии на основе РНК-интерференции (РНКi), подавления активности генов, направленных на печень, а также модуляции метаболических путей, участвующих в порфирии и связанных с ней генетических заболеваниях.
-
Плозасиран
Плозасиран АФИ – это синтетическая малая интерферирующая РНК (siRNA), разработанная для лечения гипертриглицеридемии и связанных с ней сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний. Препарат нацелен наAPOC3Ген, кодирующий аполипопротеин C-III, ключевой регулятор метаболизма триглицеридов. В исследованиях Плозасиран используется для изучения стратегий снижения липидов на основе РНК-интерференции, специфичности подавления активности генов и методов длительного лечения таких заболеваний, как синдром семейной хиломикронемии (СХМ) и смешанная дислипидемия.
-
Зилебесиран
Зилебесиран АФИ – это экспериментальная малая интерферирующая РНК (siRNA), разработанная для лечения гипертонии. Действие препарата направлено наАГТГен, кодирующий ангиотензиноген — ключевой компонент ренин-ангиотензин-альдостероновой системы (РААС). В исследованиях Зилебесиран используется для изучения подходов к подавлению активности генов для долгосрочного контроля артериального давления, технологий доставки препаратов с помощью РНК-интерференции и более широкого изучения роли сигнального пути РААС в развитии сердечно-сосудистых заболеваний и заболеваний почек.