Плозасиран

Плозасиран (API)

Применение исследования:
Плозасиран АФИ – это синтетическая малая интерферирующая РНК (siRNA), разработанная для лечения гипертриглицеридемии и связанных с ней сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний. Препарат нацелен наAPOC3Ген, кодирующий аполипопротеин C-III, ключевой регулятор метаболизма триглицеридов. В исследованиях Плозасиран используется для изучения стратегий снижения липидов на основе РНК-интерференции, специфичности подавления активности генов и методов длительного лечения таких заболеваний, как синдром семейной хиломикронемии (СХМ) и смешанная дислипидемия.

Функция:
Плозасиран действует, подавляяAPOC3мРНК в печени, что приводит к снижению уровня аполипопротеина C-III. Это способствует усилению липолиза и выведению липопротеинов, богатых триглицеридами, из кровотока. В качестве активного ингредиента (АФИ) Плозасиран позволяет разрабатывать длительно действующие препараты, направленные на значительное снижение уровня триглицеридов и снижение риска панкреатита и сердечно-сосудистых событий у пациентов с тяжелыми или генетическими нарушениями липидного обмена.