2021-12-06, US Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) объявила о положительных результатах своего клинического испытания фазы III своего кандидата на лекарство, Trofinetide. Исследование фазы III, называемое Лавандой, в основном используется для оценки безопасности и эффективности трофинетида при лечении синдрома Ретта (RS). Всего было зарегистрировано 189 субъектов, все женщины в возрасте 5-20 лет с рупий.
Лаванда представляла собой двойное слепо, рандомизированное плацебо-контролируемое исследование 12 недель с комбинированными первичными конечными точками поведенческого вопросника RS (RSBQ) и клиническим результатом глобальной шкалы рейтинга (CGI-I), как оценивается медсестрой и врачами, соответственно; Ключевой вторичной конечной точкой является шкала развития коммуникации и символического поведения для младенцев и малышей (CSBS-DP-IT-Social), которая в основном используется для оценки развития социального, вербального и символического поведения у детей и детей в возрасте 6–24 месяцев и может использоваться для аутизма раннего скрининга для симптомов задержки развития и других дел в развитии в качестве охватываемых сортов.
Результаты показали, что трофинетид имел значительные улучшения в обеих первичных конечных точках по сравнению с плацебо. Изменения по сравнению с базовым уровнем RSBQ для плацебо и трофинетида на 12 неделе были -1,7 против -5,1 (P = 0,0175); Баллы CGI-I составляли 3,8 против 3,5 (р = 0,0030). Между тем, изменение базового уровня в CSBS-DP-IT-Social составило -1,1 и -0,1 для плацебо и трофинетида соответственно.
Как первичные, так и первичные вторичные конечные точки лаванды продемонстрировали потенциал трофинетида для лечения RS, однако следует отметить, что скорость прекращения лечения исследования, связанная с возникающими нежелательными явлениями (TEAE), была выше в руке трофинетида по сравнению с плацебо, два были 2,1% и 17,2% соответственно. Среди них наиболее распространенными побочными эффектами были:
① Диарея - Трофинетид составлял 80,6% (97,3% из которых были от легкой до умеренной), а плацебо составлял 19,1%;
② рвота - трофинетид составлял 26,9% (96% из которых были от легкой до умеренной), а плацебо составлял 9,6%;
③ Серьезные побочные эффекты произошли у 3,2% субъектов в обеих группах.
Субъекты в исследовании по лаванде будут по-прежнему получать трофинетид после завершения испытания или в исследовании расширения LILAC и LILAC-2 с открытой маркой, и> 95% субъектов, которые завершили исследование по лаванде
Время публикации: 17-2022 февраля