06 декабря 2021 г. по американскому времени компания Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) объявила о положительных результатах клинического испытания фазы III кандидата на лекарство трофинетида.Испытание фазы III под названием «Лаванда» в основном используется для оценки безопасности и эффективности трофинетида при лечении синдрома Ретта (РС).Всего было включено 189 человек, все женщины в возрасте 5-20 лет с РС.
Lavender было двойным слепым, рандомизированным, плацебо-контролируемым исследованием продолжительностью 12 недель с комбинированными первичными конечными точками RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) и Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), по оценке медперсонала и врачей соответственно;ключ Вторичной конечной точкой является Шкала развития общения и символического поведения для младенцев и детей ясельного возраста (CSBS-DP-IT-Social), которая в основном используется для оценки развития социального, вербального и символического поведения у младенцев и детей младшего возраста 6–24 лет. месяцев и может использоваться при аутизме. Ранний скрининг симптомов задержки развития и других задержек развития по оценке медперсонала.
Результаты показали, что трофинетид значительно улучшил обе первичные конечные точки по сравнению с плацебо.Изменения по сравнению с исходным уровнем в RSBQ для плацебо и Трофинетида на 12-й неделе составили -1,7 против -5,1 (р=0,0175);Баллы CGI-I составили 3,8 против 3,5 (p = 0,0030).Между тем, изменение по сравнению с исходным уровнем в CSBS-DP-IT-Social составило -1,1 и -0,1 для плацебо и трофинетида соответственно.
Как первичные, так и первично-вторичные конечные точки лаванды продемонстрировали потенциал трофинетида для лечения РС, однако следует отметить, что частота прекращения исследуемого лечения в связи с возникновением нежелательных явлений (TEAE) была выше в группе трофинетида по сравнению с плацебо. , Два были 2,1% и 17,2%, соответственно.Среди них наиболее частыми нежелательными явлениями были:
① Диарея – трофинетид составил 80,6% (97,3% из которых были от легкой до умеренной степени), а плацебо – 19,1%;
② Рвота – трофинетид был 26,9% (96% из которых были от легкой до умеренной степени), а плацебо – 9,6%;
③ Серьезные нежелательные явления произошли у 3,2% субъектов в обеих группах.
Субъекты, участвующие в испытании лаванды, продолжат получать трофинетид после завершения испытания или в открытых дополнительных исследованиях сирени и сирени-2, и > 95% субъектов, завершивших исследование лаванды, решили перейти на открытое исследование сирени. исследования расширения, результаты будут представлены на предстоящем медицинском собрании.
Время публикации: 17 февраля 2022 г.